Farmaci orfani: su 130 medicinali autorizzati da EMA nel 2021, 122 disponibili in Italia

In Europa sono 130 i farmaci orfani autorizzati dalla European Medicines Agency (EMA) per malattie e tumori rari, di questi 122 sono già disponibili in Italia: l’80% è rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale (SSN) e il restante 20% è in fascia C o in attesa di negoziazione. In termini di accesso, dunque, il nostro Paese è secondo solo alla Germania. È quanto emerge dal 6° Rapporto Annuale dell’Osservatorio Farmaci Orfani-OSSFOR, che scatta una fotografia a livello nazionale e regionale del mercato dei farmaci orfani nel nostro Paese al 31 dicembre 2021, realizzato nell’ambito della collaborazione tra OMaR – Osservatorio Malattie Rare e CREA Sanità – Centro per la Ricerca Economica Applicata alla Sanità.

Per quanto riguarda la spesa – si legge in una nota – dall’analisi dei dati contenuti nel documento, effettuata da AIFA, emerge che “la spesa sostenuta dal SSN per i farmaci orfani assorbe circa l’8% della spesa farmaceutica pubblica complessiva. Inoltre si conferma l’evidenza che il prezzo dei farmaci orfani è in funzione dei volumi di vendita, con un andamento esponenziale negativo. Insomma, tanto minore è il numero di persone che potranno farne uso, per la rarità della malattia, e tanto maggiore potrà essere il prezzo”.

“Dal documento emergono aspetti positivi – ha affermato Francesco Macchia, Coordinatore di OSSFOR – l’Italia infatti, come si evince dall’elevato numero di farmaci orfani disponibili rispetto a quelli autorizzati da EMA, si conferma Paese con un ampio accesso alle opportunità terapeutiche. Osservando i dati regionali, emerge tuttavia che l’equità, intesa come possibilità di uniformi condizioni di accesso dei pazienti con malattia rara alle terapie farmacologiche, e anche di incidenza economica sui bilanci familiari, sia un obiettivo ancora non del tutto raggiunto e certamente dovrebbe rappresentare uno dei principali punti di attenzione delle politiche sanitarie nel settore, tenendo presente l’importante opportunità rappresentata dal Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR)”.

Farmaci orfani, consumi e accesso

Secondo il Rapporto, i consumi dei farmaci orfani si attestano a 8,4 milioni di dosi (+3,7% rispetto all’anno precedente), pari allo 0,03% del consumo complessivo di farmaci. L’andamento, a partire dal 2013, sia in termini di spesa che di consumo presenta un trend crescente, dimostrando – osserva l’analisi – un aumento delle opportunità terapeutica per i malati rari. Inoltre, più del 99% dei farmaci orfani è dispensato nel canale degli acquisti diretti.

A livello regionale, il Rapporto evidenzia un maggior consumo in termini di DDD (Dose Definita Die) nelle Regioni del Nord, che coprono quasi il 50% del consumo, con conseguente maggiore spesa assoluta.

Le Regioni a maggior spesa pro capite sono l’Umbria (a maggior spesa anche nel 2020) e Emilia Romagna con una spesa, rispettivamente, pari a 33,0 e 31,4 euro a fronte di una media nazionale di 25,9 euro; mentre le Regioni a minor spesa sono Valle d’Aosta (lo era anche nel 2020) e Molise con una spesa rispettivamente di 14,8 e 19,1 euro, anche se la Valle d’Aosta è la Regione che presenta il maggior aumento di spesa pro capite rispetto al 2020 (+34,6%).

Il Rapporto, inoltre, ricorda che la legge nota come “Testo Unico Malattie Rare”, approvata alla fine del 2021, prevede che i farmaci orfani vengano resi immediatamente disponibili da tutte le Regioni. A tal proposito, dall’analisi dei tempi mediani entro cui i Servizi Sanitari Regionali rendono disponibili ai pazienti i farmaci orfani, emerge che nel periodo 2016-2021 le Regioni italiane hanno impiegato mediamente 113 giorni.

In particolare, le Regioni che impiegano tempi più lunghi rispetto alla media nazionale sono il Molise, la Valle d’Aosta, la PA Trento e la Basilicata, alle quali è associato anche il minor numero di farmaci movimentati. Le Regioni che impiegano minor tempo, con una mediana al di sotto dei 6 mesi sono Sicilia, Campania, Piemonte, Liguria, Veneto, Friuli Venezia Giulia, Lazio e Lombardia, alle quali si associa il numero dei farmaci orfani movimentati più alto. Le Regioni che hanno il maggior numero di farmaci disponibili sono la Lombardia e l’Emilia Romagna.