Malattie Rare, il Testo Unico è legge. Le prossime tappe per l'attuazione

Dopo più di tre anni e mezzo è stato approvato in via definitiva al Senato il Testo Unico Malattie Rare, che definisce organicamente le malattie rare, i diritti di chi ne è affetto e il quadro organizzativo.

“Un importante risultato raggiunto – ha commentato la direttrice dell’Osservatorio Malattie Rare, Ilaria Ciancaleoni Bartoli – […] È evidente, però, che siamo di fronte ad una legge quadro, con cui sono state poste le fondamenta di un cambiamento, ma c’è molto ancora da fare. L’Osservatorio Malattie Rare, come fatto fino ad oggi, continuerà ad essere il megafono delle richieste delle oltre 250 associazioni dell’Alleanza Malattie Rare e, insieme a tutti i rappresentanti istituzionali che hanno voluto questa legge, vigileremo affinché vengano approvati tutti gli atti necessari alla sua attuazione”.

Soddisfatti anche la Senatrice Binetti, Presidente dell’Intergruppo parlamentare per le malattie rare, l’On. Fabiola Bologna, segretaria della Commissione XII della Camera e il sottosegretario Pierpaolo Sileri.

Testo Unico Malattie rare, le prossime tappe

In seguito alla pubblicazione della Legge in Gazzetta Ufficiale, dal momento della sua entrata in vigore, decorreranno i termini entro i quali produrre 5 differenti atti necessari alla piena attuazione del Testo Unico.

L’Osservatorio Malattie Rare fa, dunque, il punto sui passaggi da fare entro 6 mesi dall’entrata in vigore: due decreti ministeriali, due accordi in Conferenza Stato-Regioni e un regolamento.

Per quanto riguarda i 2 Decreti necessari: entro 2 mesi deve essere istituito il Comitato Nazionale per le Malattie Rare (Decreto del Ministero della Salute); entro 3 mesi, invece, deve essere istituito il Fondo di Solidarietà per le persone affette da malattie rare (Decreto del Ministero del Lavoro di concerto con Ministero della Salute e MEF).

“Questo fondo per ora ammonta a solo un milione di euro – spiega Ciancaleoni – una cifra simbolica che deve assolutamente essere aumentata, magari già in questa legge di Bilancio”.

Vi sono poi due importanti accordi che devono essere presi in sede di conferenza Stato-Regioni: uno è quello relativo all’approvazione del Secondo Piano Nazionale Malattie Rare e riordino della Rete, un atto atteso ormai da tantissimi anni, che deve essere adottato, in sede di prima attuazione, entro tre mesi. Con il secondo accordo dovranno essere definite le modalità per assicurare un’adeguata informazione dei professionisti sanitari, dei pazienti e delle famiglie, da adottarsi entro 3 mesi.

Infine, entro 6 mesi dall’entrata in vigore, servirà anche un Regolamento del Ministero della Salute, di concerto con il Ministero dell’Università e Ricerca, per stabilire i meccanismi di funzionamento degli incentivi fiscali in favore dei soggetti, pubblici o privati, impegnati nello sviluppo di protocolli terapeutici sulle malattie rare o alla produzione dei farmaci orfani.

“In ogni caso entro 6 mesi dalla pubblicazione, e quindi entro aprile-giugno, comunque prima della prossima estate, tutti questi atti dovranno essere disposti e solo verso la fine del 2022 potremo cominciare a vedere i reali effetti di questa Legge. I tempi sono questi, e bisognerà attenderli, ma non un giorno di più – conclude la direttrice di Omar – c’è già voluto troppo tempo per arrivare fin qui”.

Cittadinanzattiva: vigileremo perché sia applicato su tutto il territorio

Anche Cittadinanzattiva è soddisfatta dell’approvazione del Testo unico sulle malattie rare.

“Un testo importantissimo che prevede tra l’altro l’aggiornamento dell’elenco delle patologie, l’istituzione di un fondo economico dedicato ai pazienti e alle loro famiglie e caregiver, il potenziamento degli screening. Si tratta dunque di un importante passo avanti per migliorare il diritto all’accesso alle cure e alla prevenzione da parte dei cittadini”, dichiara Anna Lisa Mandorino, segretaria generale di Cittadinanzattiva.

“Ora lavoreremo, insieme alle tante organizzazioni del nostro CnAMC (Coordinamento nazionale associazioni malati cronici e rari) – prosegue – perché quanto previsto sia applicato concretamente ed in maniera uniforme su tutto il territorio nazionale”.

Il Testo prevede, tra le misure, un potenziamento dello screening neonatale, un tema importante sul quale Cittadinanzattiva ha avviato nelle scorse settimane una indagine per valutare l’applicazione della legge 167/2016, che prevede l’estensione degli screening neonatali per l’individuazione di quaranta malattie rare.

L’obiettivo dell’indagine è identificare, da un lato, le criticità che non permettono una adeguata implementazione della legge e, dall’altro, le buone prassi.